2025年8月25日，海森生物醫(yī)藥有限公司（以下簡(jiǎn)稱“海森生物”）宣布第三代新型小融合蛋白每月一針的PCSK9抑制劑Lerodalcibep（以下稱為HST101）中國(guó)3期臨床試驗(yàn)取得了又一重大里程碑進(jìn)展！

該研究為針對(duì)中國(guó)高膽固醇血癥包括雜合子型家族性高膽固醇血癥(HeFH)患者的關(guān)鍵注冊(cè)性研究，已完成12周隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照治療期的頂線數(shù)據(jù)分析。結(jié)果顯示HST101 降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）的療效顯著，有望成為當(dāng)下火熱爆點(diǎn)之一的PCSK9抑制劑家族的又一位實(shí)力派“新秀”。

HST101中國(guó)3期臨床試驗(yàn)12周隨機(jī)雙盲期頂線數(shù)據(jù)結(jié)果表明：

• • HST101 300 mg 每月一次皮下注射給藥后，達(dá)到了第12周血清 LDL-C降低的主要終點(diǎn)；
• • 其他致動(dòng)脈粥樣硬化的血脂和脂蛋白改善的次要終點(diǎn)也均達(dá)成；
• • 與安慰劑相比，本品安全耐受性良好。

北京大學(xué)第一醫(yī)院心內(nèi)科首席專家霍勇：“近幾十年來，中國(guó)人群血脂異常患病率明顯增加，以高膽固醇血癥的增加最為明顯。大量研究證實(shí)低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）是動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾病(ASCVD)最重要且容易改變的致病性危險(xiǎn)因素之一，已被國(guó)內(nèi)外血脂管理指南確定為防治ASCVD的首要干預(yù)靶點(diǎn)，但國(guó)內(nèi)患者的LDL-C達(dá)標(biāo)率仍很不理想。該3期研究的頂線結(jié)果證實(shí)了HST101在中國(guó)高膽固醇血癥患者中顯著降低LDL-C水平，達(dá)到了主要療效終點(diǎn)，預(yù)示著HST101有望順利獲批上市，從而為醫(yī)生或患者提供另一種PCSK9抑制劑治療新選擇，而且其每月一次皮下注射給藥、以及室溫下（25℃以下）可穩(wěn)定保存長(zhǎng)達(dá)6個(gè)月的優(yōu)勢(shì)將更方便患者使用，進(jìn)一步提高患者的用藥依從性。”

海森生物醫(yī)藥有限公司副總裁、醫(yī)學(xué)部負(fù)責(zé)人劉蒙：“很欣喜的看到HST101在國(guó)內(nèi)3期臨床試驗(yàn)中取得這么積極的頂線成果，有望為醫(yī)患提供更具臨床價(jià)值的治療新選擇。海森生物研發(fā)團(tuán)隊(duì)正在進(jìn)一步對(duì)數(shù)據(jù)進(jìn)行全面深入分析，以便能早日將完整的臨床研究報(bào)告遞交上市申請(qǐng)，助力更多高脂血癥患者人群實(shí)現(xiàn)LDL-C達(dá)標(biāo)。”

新型第三代PCSK9抑制劑Lerodalcibep（HST101）是海森生物攜手LIB Therapeutics引入的首個(gè)在研創(chuàng)新藥。HST101國(guó)內(nèi)3期臨床試驗(yàn)取得的積極研究結(jié)果，不僅標(biāo)志著海森生物在慢性病領(lǐng)域臨床研發(fā)取得了里程碑式的進(jìn)展，也充分顯示了公司研發(fā)能力以及惠及更多患者的長(zhǎng)期承諾。未來，海森生物將繼續(xù)與臨床專家緊密合作，攜手合作伙伴全力推進(jìn)HST101早日上市，為廣大慢性病患者提供更加優(yōu)質(zhì)的產(chǎn)品和解決方案。

注：本文涉及研究中的藥品尚未在中國(guó)獲批，海森生物不推薦任何未被批準(zhǔn)的藥品使用。

關(guān)于HST101國(guó)內(nèi)3期臨床試驗(yàn)（HST101-301）

HST101國(guó)內(nèi)3期臨床試驗(yàn)（HST101-301）共納入213例中國(guó)患有ASCVD或ASCVD高危成人患者（包含HeFH）患者，12周隨機(jī)雙盲治療期內(nèi)，以2：1的比例隨機(jī)分配至HST101組或安慰劑組，分別接受HST101 300 mg或安慰劑Q4W （≤31天）皮下注射給藥治療。所有受試者在入組時(shí)均已接受穩(wěn)定的中等或高強(qiáng)度他汀類藥物（聯(lián)合或不聯(lián)合依折麥布/海博麥布）治療，但LDL-C水平仍未達(dá)標(biāo)。共同的主要有效性終點(diǎn)是與安慰劑相比，第12周LDL-C水平較基線的百分比變化；第10周和第12周平均LDL-C水平較基線的百分比變化。目前所有受試者均已完成12周雙盲治療期，將進(jìn)入為期36周的開放標(biāo)簽治療期接受HST101 300 mg Q4W給藥，之后是4周隨訪期，研究時(shí)長(zhǎng)共52周。

關(guān)于Lerodalcibep (HST101)

Lerodalcibep是一種基于Adnectin設(shè)計(jì)的分子量較小的融合蛋白，是新型第三代PCSK9抑制劑，已被開發(fā)為一種每月一次、注射容積小、每次僅需一針皮下注射、居家或旅行時(shí)方便攜帶、無需冷藏的更方便患者使用的藥物。這些特點(diǎn)使Lerodalcibep有望成為已獲批準(zhǔn)的 PCSK9 抑制劑中獨(dú)特的替代品。Lerodalcibep的抗PCSK9結(jié)合域是一個(gè)分子量?jī)H為 10.4kDa 稱為adnectin的多肽，能與人類的PCSK９高度親和，其親和力達(dá)到亞納摩爾級(jí)，并且與人血清白蛋白融合，以延長(zhǎng)血漿半衰期。在FDA受理Lerodalcibep的生物制劑許可證申請(qǐng)（BLA）后，LIB已向歐洲藥品管理局（EMA）提交上市許可申請(qǐng)。

關(guān)于 LIB Therapeutics Inc. 

LIB Therapeutics是一家私人控股的后期生物制藥公司，致力于將Lerodalcibep提供給數(shù)百萬心血管疾病患者和全球3,000萬家族性高膽固醇血癥（FH）患者。盡管他汀類藥物和其他降脂藥物已達(dá)到最大耐受量，但這些患者仍需要額外大幅降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C），以達(dá)到 LDL-C 目標(biāo)。

關(guān)于海森生物醫(yī)藥有限公司

海森生物醫(yī)藥有限公司（簡(jiǎn)稱：海森生物）是一家成立于2020年的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥企業(yè)，業(yè)務(wù)聚焦于慢性病和急重癥領(lǐng)域，致力于成為生物醫(yī)藥卓越商業(yè)平臺(tái)和創(chuàng)新引領(lǐng)者。海森生物始終秉持以患者為中心的價(jià)值觀，通過可持續(xù)的商業(yè)化造血能力，加速優(yōu)質(zhì)產(chǎn)品價(jià)值轉(zhuǎn)化，提供創(chuàng)新的治療方案，守護(hù)患者健康，共創(chuàng)社會(huì)健康價(jià)值。