• Lerodalcibep用于治療成人動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD），或其極高危或高危患者，包括雜合子型家族性高膽固醇血癥（HeFH）患者，以及成人和10歲以上兒童的純合子型家族性高膽固醇血癥（HoFH）患者

• FDA 根據(jù)《處方藥使用者付費(fèi)法案》（PDUFA）確定的批準(zhǔn)日期為2025年12月12日

•目前FDA沒(méi)有召開(kāi)咨詢(xún)委員會(huì)會(huì)議討論該申請(qǐng)的計(jì)劃

2025年2月10日，海森生物重要合作伙伴L(zhǎng)IB Therapeutics Inc.（以下簡(jiǎn)稱(chēng)LIB）宣布美國(guó)食品和藥物監(jiān)督管理局（FDA）已受理Lerodalcibep的生物制劑許可證申請(qǐng)（BLA）。Lerodalcibep旨在降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）從而治療動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）或其極高危或高危患者和原發(fā)性高脂血癥，包括雜合子型以及10歲或以上的純合子型家族性高膽固醇血癥（HeFH/HoFH）患者的治療。Lerodalcibep是一種基于Adnectin設(shè)計(jì)的分子量較低的融合蛋白制劑，是新型第三代PCSK9抑制劑，具有常溫環(huán)境下長(zhǎng)期穩(wěn)定的特質(zhì)。由于其具備方便患者自行用藥、每月一次、單次小容量皮下注射的特點(diǎn)，有望替代已批準(zhǔn)的 PCSK9 抑制劑，成為臨床新選擇。根據(jù)《處方藥使用者付費(fèi)法案》（PDUFA），F(xiàn)DA確定的批準(zhǔn)日期為2025年12月12日，目前沒(méi)有召開(kāi)咨詢(xún)委員會(huì)會(huì)議討論該申請(qǐng)的計(jì)劃。

海森生物首席醫(yī)學(xué)官、肖申博士表示：“作為合作伙伴，海森生物非常欣喜地看到LIB在推動(dòng)Lerodalcibep盡快成為全球心血管疾病患者和家族性高膽固醇血癥患者新療法的進(jìn)程中取得了里程碑式進(jìn)展。伴隨著國(guó)內(nèi)III期臨床試驗(yàn)穩(wěn)步進(jìn)行，相信海森生物與LIB的攜手將能夠促使高膽固醇血癥創(chuàng)新療法早日落地，為醫(yī)患提供更具臨床價(jià)值的治療新選擇。”

“目前的口服療法無(wú)法使數(shù)以百萬(wàn)計(jì)心血管疾病患者或心血管疾病高危人群的低密度脂蛋白膽固醇達(dá)到當(dāng)前指南推薦的目標(biāo)，這其中包括3,000萬(wàn)遺傳性高膽固醇患者，仍有大量未被滿足的需求。”LIB聯(lián)合創(chuàng)始人、首席運(yùn)營(yíng)兼科學(xué)官Evan Stein博士表示：“Lerodalcibep已顯示出強(qiáng)效且持久降低LDL-C的作用，使絕大多數(shù)患者能夠在臨床試驗(yàn)中以?xún)?yōu)異的安全性和依從性實(shí)現(xiàn)這些更嚴(yán)格更低的低密度脂蛋白膽固醇目標(biāo)。我們期待著與監(jiān)管機(jī)構(gòu)合作，早日讓Lerodalcibep 惠及全球各地患者。”

“Lerodalcibep作為潛在的同類(lèi)最佳PCSK9抑制劑，具備每月一次、單次小劑量皮下注射的特點(diǎn)，結(jié)合其環(huán)境溫度下的長(zhǎng)期穩(wěn)定性，不需要在家或旅行中冷藏，為患者提供了一種更友好的治療選擇，以便其實(shí)現(xiàn)新的更低的LDL-C目標(biāo)。”LIB首席執(zhí)行官David Cory表示，“LIB運(yùn)營(yíng)團(tuán)隊(duì)目前專(zhuān)注于Lerodalcibep在美國(guó)區(qū)域的上市準(zhǔn)備工作。全球PCSK9市場(chǎng)規(guī)模正處在快速增長(zhǎng)階段，預(yù)計(jì)在2025年達(dá)到50億美元，在2030年達(dá)到100億美元，而Lerodalcibep有望成為其中一員。”

Lerodalcibep BLA由一項(xiàng)2,900名患者的開(kāi)發(fā)計(jì)劃支持，其中包括五項(xiàng)全球III期注冊(cè)研究，統(tǒng)稱(chēng)為“LIBerate”。這些研究包括2,300多名使用最大耐受他汀類(lèi)藥物和其他口服藥物并需要進(jìn)一步降低低密度脂蛋白膽固醇的患者。LIBerate III期研究評(píng)估了Lerodalcibep在心血管疾病（CVD）或其極高危或高危患者（包括HeFH和HoFH患者）中的安全性和有效性。在這些關(guān)鍵的注冊(cè)、雙盲、安慰劑對(duì)照試驗(yàn)中，Lerodalcibep每月給藥一次，療程長(zhǎng)達(dá)52周。目前已有2,400多名患者繼續(xù)參加了為期 72 周的開(kāi)放標(biāo)簽擴(kuò)展試驗(yàn)。

新型第三代PCSK9抑制劑Lerodalcibep（HST101）是海森生物于2023年9月引入的首個(gè)在研創(chuàng)新藥，與現(xiàn)有7款經(jīng)典原研藥協(xié)同加強(qiáng)了其在慢性病和急重癥領(lǐng)域的產(chǎn)品布局。2024年11月，Lerodalcibep在海森生物全力推進(jìn)下完成了國(guó)內(nèi)III期臨床試驗(yàn)首例受試者入組給藥，標(biāo)志著其在心血管及代謝疾病領(lǐng)域取得了里程碑式的進(jìn)展。

注：本文涉及研究中的藥品尚未在中國(guó)獲批，海森生物不推薦任何未被批準(zhǔn)的藥品使用。

關(guān)于Lerodalcibep

Lerodalcibep是一種基于Adnectin設(shè)計(jì)的分子量較小的融合蛋白，是新型第三代PCSK9抑制劑，已被開(kāi)發(fā)為一種每月一次、注射容積小、每次僅需一針皮下注射、居家或旅行時(shí)方便攜帶、無(wú)需冷藏的更方便患者使用的藥物。這些特點(diǎn)使Lerodalcibep有望成為已獲批準(zhǔn)的 PCSK9 抑制劑中獨(dú)特的替代品。Lerodalcibep的抗PCSK9結(jié)合域是一個(gè)分子量?jī)H為11kDa稱(chēng)為adnectin的多肽，能與人類(lèi)的PCSK９高度親和，其親和力達(dá)到亞納摩爾級(jí)，并且與人血清白蛋白融合，以延長(zhǎng)血漿半衰期。在FDA BLA備案后，LIB預(yù)計(jì)將于2025年第二季度向歐洲藥品管理局（EMA）提交上市許可申請(qǐng)。

關(guān)于 LIB Therapeutics Inc.

LIB Therapeutics是一家私人控股的后期生物制藥公司，致力于將Lerodalcibep提供給數(shù)百萬(wàn)心血管疾病患者和全球3,000萬(wàn)家族性高膽固醇血癥（FH）患者。盡管他汀類(lèi)藥物和其他降脂藥物已達(dá)到最大耐受量，但這些患者仍需要額外大幅降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C），以達(dá)到 LDL-C 目標(biāo)。

關(guān)于海森生物醫(yī)藥有限公司

海森生物醫(yī)藥有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)：海森生物）是一家成立于2020年的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥企業(yè)，業(yè)務(wù)聚焦于慢性病和急重癥領(lǐng)域。秉承誠(chéng)信、敏捷、創(chuàng)新和主人翁精神的核心價(jià)值觀，海森生物致力于成為中國(guó)健康行業(yè)引領(lǐng)者，攜手政府相關(guān)機(jī)構(gòu)、醫(yī)療衛(wèi)生專(zhuān)業(yè)人士及業(yè)界合作伙伴，提供優(yōu)質(zhì)產(chǎn)品和解決方案，造福更多患者，共創(chuàng)社會(huì)健康價(jià)值。